成都先衍生物技术有限公司于硕文获国家专利权
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龙图腾网获悉成都先衍生物技术有限公司申请的专利一种靶向INHBE基因表达的siRNA及其缀合物和用途获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN120905229B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-14发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202511433388.9,技术领域涉及:C12N15/113;该发明授权一种靶向INHBE基因表达的siRNA及其缀合物和用途是由于硕文;胡琅玥;万金桥;周洁华设计研发完成,并于2025-10-09向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种靶向INHBE基因表达的siRNA及其缀合物和用途在说明书摘要公布了:本发明提供了一种靶向INHBE基因表达的siRNA及其缀合物和用途。本发明申请属于生物医药的技术领域。具体地说,本发明提供了一种抑制抑制素亚基βEINHBE基因表达的siRNA及其缀合物,其包含正义链和反义链。所述反义链包含与SEQIDNO:299~SEQIDNO:595、SEQIDNO:751~SEQIDNO:904、SEQIDNO:909~SEQIDNO:911所示的核苷酸序列差异不多于4个核苷酸的至少17个连续核苷酸,且所述反义链长度为17~30个核苷酸;所述正义链长度为17~30个核苷酸,且与反义链至少部分互补。本发明提供的siRNA、siRNA缀合物和药物组合物具有良好的稳定性、出色的INHBE基因抑制活性、令人满意的细胞毒性和免疫刺激性。
本发明授权一种靶向INHBE基因表达的siRNA及其缀合物和用途在权利要求书中公布了:1.siRNA缀合物,其特征在于:所述siRNA缀合物选自缀合物3或缀合物244,其中, 缀合物3的正义链序列从5’至3’为: mC*mU*mGmGmCmUmUmAfUfAfCmUmUmUmCmUmUmAmAmUmAGalNAcL96, 反义链序列从5’至3’为: eVPmU*fA*mUmUfAmAmGfAmAmAmGfUmAfUmAfAmGmCmCmAmG*mG*mC; 缀合物244的正义链序列从5’至3’为: mC*mU*mGmGmCmUmUmAfUfAfCmUmUmUmCmUmUmAmAmUmAGalNAcL96, 反义链序列从5’至3’为: mU*fA*mUmUfAmAmGfAmAmAmGfUmAfUmAfAmGmCmCmAmG*mG*mC; 其中, 大写字母C、G、U、A表示核苷酸的碱基组成:C,胞嘧啶;G,鸟嘌呤;U,尿嘧啶;A,腺嘌呤; 小写字母m表示与该标识m右侧相邻的一个核苷酸为2’-甲氧基核苷酸; 小写字母f表示与该标识f右侧相邻的一个核苷酸为2’-氟核苷酸; 标识*表示与该标识*左右相邻的两个核苷酸之间为硫代磷酸酯基连接; eVP表示与其右侧相邻的一个核苷酸是E-乙烯基磷酸酯修饰的核苷酸; GalNAcL96表示该处缀合有靶向配体GalNAcL96,且GalNAcL96具有如下结构: 。
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