分贝治疗公司;里珍纳龙药品有限公司J·伯恩斯获国家专利权
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龙图腾网获悉分贝治疗公司;里珍纳龙药品有限公司申请的专利使用耳畸蛋白双载体系统治疗感觉神经性听力损失的组合物和方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN115066432B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-17发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080090972.8，技术领域涉及：C07K14/47；该发明授权使用耳畸蛋白双载体系统治疗感觉神经性听力损失的组合物和方法是由J·伯恩斯;K·埃利斯;T·吉布森;A·帕勒莫;M·施万德;J·惠顿;L·萨宾;C·凯拉索斯;M·德拉蒙德·萨缪尔森设计研发完成，并于2020-10-30向国家知识产权局提交的专利申请。
本使用耳畸蛋白双载体系统治疗感觉神经性听力损失的组合物和方法在说明书摘要公布了：本公开提供了借助于OTOE基因疗法治疗感觉神经性听力损失和听神经病变、特别是与耳畸蛋白OTOE突变相关的疾病形式的组合物和方法。本公开提供了多种组合物，所述组合物包括含有编码OTOE同功型5蛋白的N末端部分的多核苷酸的第一核酸载体和含有编码OTOE同功型5蛋白的C末端部分的多核苷酸的第二核酸载体。这些载体可用于增加受试者、例如患有感觉神经性听力损失的人类受试者中OTOE的表达。
本发明授权使用耳畸蛋白双载体系统治疗感觉神经性听力损失的组合物和方法在权利要求书中公布了：1.一种双载体系统，所述双载体系统包含： 第一腺相关病毒AAV载体，其包含可操作地连接至编码人耳畸蛋白OTOF同功型5蛋白的N末端部分的第一编码多核苷酸的Myosin15Myo15启动子、定位于所述第一编码多核苷酸3'的剪接供体信号序列和定位于所述剪接供体信号序列3'的第一重组基因区；和 第二AAV载体，其包含第二重组基因区、定位于所述第二重组基因区3'的剪接受体信号序列、定位于所述剪接受体信号序列3'的编码所述人OTOF同功型5蛋白的C末端部分的第二编码多核苷酸和定位于所述第二编码多核苷酸3'的多聚腺苷酸化polyA序列； 其中所述第一AAV载体和所述第二AAV载体是AAV1载体，其中编码所述人OTOF同功型5蛋白的所述第一编码多核苷酸和所述第二编码多核苷酸并不重叠，和其中所述第一AAV载体和所述第二AAV载体都不编码全长人OTOF同功型5蛋白。
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